メディシノバ質問広場

MN-166ALSの質問
なぜ、ALSの治験計画を変更したの?

日付:2019年09月19日

質問

ALSを適応とする次の治験についてお聞きします。最初のプレスリリースではアメリカ国内だけで、登録予定患者数も150名とのことでしたが、なぜ、ヨーロッパにも広めて、登録予定患者数も増やし、治療期間も延ばしたのでしょうか?しかもオープンレーベルの6か月を加えたことで、全治験期間は9か月から18か月に延びました。この変更が、治験の終了を遅くさせマイナスの影響があるのではないでしょうか?

回答

治験計画の変更したのは5月に田辺三菱製薬がEMAへのエダラボンの申請を取り下げたことが切っ掛けです。EMAから更なる治験(最低でも12か月治療のスタディ)を行うことを要請されたことが理由のようです。(2019年5月30日 田辺三菱製薬ニュースリリース)

当社の次の治験は、エダラボンを使用している患者さんは参加できません。アメリカではエダラボンがALSの治療薬として承認されています。そのため、他の治験参加条件を満たしていても、エダラボン治療が理由で治験に参加できない患者さんがいらっしゃると予想しています。(注:しかしながら、実際には、様々な理由で患者さん誰もがエダラボン治療を受けているわけではありません。保険会社からの使用承認までに時間がかかる、保険会社がリジェクトするケース、注射薬投与の通院が患者さんにとって簡単ではないなどの理由があるようです。担当医との話し合いでエダラボン治療を選ばないケースも知りました。そのため、この治験参加条件が、それほどネックになるとは考えていません。)

一方、欧州ではエダラボンが承認されておらず、今後しばらく承認されることもないと考えられ、この治験参加条件が全く問題になりません。治療期間が9か月から12か月に延びたことについては、本治験での治療期間を3か月延長することが将来的に、新たな治験を要請されないのであれば、結果的には良い判断だと思います。

当社の2019年4月16日のニュースリリースでも明記したように、治験に参加して下さった患者さんへイブジラスト治療を提供する予定でした。それを別の治験プロトコールで行うか、本治験の一部として行うかは未定でしたが、本治験の一部として、オープンレーベル エクステンション(OLE)期間を組み入れたものです。OLEは患者さんにとって、たとえプラセボ群に割り当てられても後に必ず治験薬を受けることができるという保証になり、治験への参加、早期に辞めずに治験に参加し続けていただけるモチベーションになるというフィードバックをいただいています。

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