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開発パイプラインについて

クラッベ病

クラッベ病とは?

クラッベ病は、非常にまれな、遺伝性の神経変性疾患で、現在のところ根治療法はなく、通常2歳までに死に至るといわれる難病です。現在、唯一の治療法として造血幹細胞移植がありますが、さまざまな危険を伴い、効果も限定的と考えられています。
発症時期の違いにより、4つの臨床型(1-4 型)に分類されます。約 90%の患者は、生後6カ月以内に発症するタイプの1型:早期乳児型です。過度な号泣、手足のけいれん、神経反射の欠如、筋力の低下、授乳困難、感染の兆候のない発熱、姿勢のこわばり、神経認知機能の発達の遅れ・退行などが初期症状としてみられます。病気の進行とともに筋力はますます衰え、幼児期には咀嚼や嚥下に加え、呼吸までが困難になります。その後は視力やつかむ力を失い、急速に除脳硬直を示し、多くは 2歳の誕生日を迎える前に死亡してしまいます。
一方、患者の約10%は早期乳児期以降に発症する2-4 型です。成人発進行性の視覚低下、歩行障害、思考能力の低下、手先の動きの硬直および筋力低下などがみられます。退行の進行が緩やかで、1型に比べ非常に長く生きられる可能性があります。

患者数など病気の規模は?

クラッベ病は、米国で10万人に対し1例しかない非常にまれな遺伝性の神経変性疾患です。

良い薬はないの?

現在のところ根治療法はなく、唯一の治療法として造血幹細胞移植がありますが、さまざまな危険を伴い、効果も限定的と考えられています。

メディシノバの開発はどこまで進んでいるの?

MN-166が中枢神経系疾患への効果が確認されていることから、同領域であるクラッベ病を適応症としての開発検討を開始。米国食品医薬品局(FDA)から2015年6月にオーファンドラッグ指定を、2016年1月には早期乳児型クラッベ病を適応としたMN-166に対して希少小児疾患治療薬候補の指定を受けました。

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