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開発パイプラインについて

ALS( 筋萎縮性側索硬化症)

ALS(筋萎縮性側索硬化症)とは?

ルー・ゲーリック病と呼ばれるこの疾病は、脳およびせき椎の神経細胞にダメージを及ぼす進行性の神経変性疾患です。このダメージにより特定の筋肉への指令が届かなくなり、筋肉が萎縮し弱まっていきます。その結果、随意運動が不自由となり、病状末期には全身の運動麻痺に至り人工呼吸器などの補助が必要になります。診断されてからの生存期間は通常2~5年と言われています。

患者数など病気の規模は?

米国ALS協会によると、米国の現在のALS患者は約2万人で、毎年約6,000人がALSと診断されています。また、出版資料によると、EUにおける患者数は29,000人と見積もられています。

良い薬はないの?

米欧や日本で承認されている治療薬はリルゾールとラジカットのみで、平均寿命を2~3カ月延ばす、人口呼吸器を必要とするのを遅らせる、といった限定的な効果にとどまっています。現在、サイトキネティックス、ブレインストーム・セル・セラピューティックス・インク、ABサイエンス、マリンクロット、バイオジェン、Neuraltus Pharmaceuticals社、Amylyx Pharmaceuticals社など複数の製薬会社が臨床開発段階にあります。

メディシノバの開発はどこまで進んでいるの?

2つの臨床治験が進行中です。一つめは、カロライナ・ヘルスケアシステム神経科学研究所・カロライナ神経筋ALS・MDAセンターと連携し、継続的に実施しているALS患者を対象にしたプラセボ対照無作為二重盲検の治験です。リルゾールと併用した際のプラセボに対するMN-166の安全性および認容性の監視に加え、複数の有効性評価項目を評価します。
2014年10月に被験者登録が開始され、2015年4月には、同治験の安全性に関して中間解析結果が発表されました。同年9月に、非侵襲的換気補助器(NIV)を使用する最初の進行ALS患者が現在実施中のALSの研究に登録されました。2016年4月に、第68回米国神経学会年次総会において、同治験の中間解析結果による中間有効データが公表されました。さらに2017年4月、同学会において、再び中間解析結果が発表されました。
2つめの治験は「ALS/バイオマーカー研究」と呼ばれ、2016年2月にマサチューセッツ総合病院(MGH)と提携し、ALS患者における脳のミクログリア活性の軽減についてのMN-166の効果を研究するものです。安全性および認容性並びにALS機能評価スケール(ALSFRS-R)、肺活量(SVC)および手動の動力測定法(HHD)によって測定される筋力等のさまざまな臨床結果の評価も実施する予定で、現在、患者登録を行っています。
なお2015年12月、米国食品医薬品局(FDA)からALS患者の治療についてファストトラックの指定承認を受けました。2016年3月には、ALSを適応とするMN-166に関する新たな特許に対し、米国特許商標庁(米国PTO)から承認を得ました。また、同年10月にALSを適応とするMN-166に対してFDAから、12月に欧州委員会からオーファンドラッグの指定を受けました。

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